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髓母细胞瘤治疗取得了突破性进展，其研究结果发表在国际权威美国科学院杂志（《Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, PNAS》）上。这意味我国有望在不远将来对儿童髓母细胞瘤开展精准治疗，从而最终降服这个目前摧残儿童的恶魔。
图1.文章截图，链接https:// pnas /content/116/26/12986
据了解，髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性脑肿瘤，大约有85%概率的发生于18岁以下儿童，而每5例患有脑肿瘤的儿童中，就有1例髓母细胞瘤。近年来，髓母细胞瘤患者的生存率有所改善，治疗有新进展，但其死亡率仍然很高，即使治疗成功患者也常常发生神经、内分泌方面的后遗症，成为不少患者家长闻之色变的噩耗。
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髓母细胞瘤手术和放疗之后，对孩子的护理照顾方面应该怎么做呢？ 髓母细胞瘤有4种分子分型，预后情况各不相同。目前主流的观点是术后需要放化疗（放疗要3岁以上）。 作为家长来说，重要的是增强孩子体质，提高生活质量，定期复查。 上海交通大学医学院 附属上
国际上已确认髓母细胞瘤是由多种不同分子亚型组成的脑肿瘤：即WNT、SHH、Group3、Group4四种类型，其中SHH型约占25%。此型髓母细胞瘤通过靶向药物抑制它的通路，是治疗此型肿瘤的重要手段，况且其抑制剂已被国际权威部门批准用于治疗SHH引起的各种肿瘤。但正如中国一句老话所话“好事多磨”，近年来，研究发现许多肿瘤对SMO产生了耐药，因此解决肿瘤对SMO抑制剂的耐药性，是目前国际医学界研究的热点和难点。
他们正是在这个背景下，开展了如何克服SMO抑制剂对髓母细胞瘤耐药性的研究，并取得了突破性进展。研究表明：通过筛选发现转录因子CDK7的抑制剂THZ1，对SHH通路有特异的抑制作用，且能有效抑制此类肿瘤生长。研究还通过建立对SMO抑制剂耐药的细胞及动物模型，发现THZ1亦能有效抑制其生长。这就说明THZ1对耐药的髓母细胞瘤，是一种潜在有效的精准治疗方法。研究还在其他类型肿瘤如骨肉瘤等模型中进行了验证，发现THZ1对多种SHH过表达引起的肿瘤，均有显著抑制效果。此发现将在临床上对产生耐药的SHH型髓母细胞瘤患者带来福音。研究团队目前正在对CDK7的多种抑制剂，进行深入研究，以求提高疗效应快早日用于临床。
图2.部分实验结果：CDK抑制剂THZ1能有效抑制耐药小鼠髓母细胞瘤的生长。
（此文为转载）
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